Carlos Javier Alméciga Díaz, PhD. – Coordinador académico
Profesor titular y director del Instituto de Errores Innatos del Metabolismo de la Facultad de Ciencias de la Pontificia Universidad Javeriana. Ha trabajado en el estudio de estrategias de tratamiento para errores innatos del metabolismo basados en el uso de proteínas recombinantes, terapia génica y chaperonas farmacológicas. Durante los últimos años ha enfocado su trabajo en el uso de CRISPR/Cas9 en el tratamiento de enfermedades de depósito lisosomal mediante la combinación con nanopartículas como vehículos de entrega.

Claudia Gonzaga-Jauregui, PhD.
Originaria de la Ciudad de México. Estudió la Licenciatura en Ciencias Genómicas (LCG) de la Universidad Nacional Autónoma de México (UNAM). Posteriormente realizó sus estudios de doctorado en Genética Molecular y Humana en el Baylor College of Medicine en Houston, Texas, Estados Unidos donde contribuyó a estudios de variación en poblaciones del mundo a través del proyecto HapMap 3, así como varios otros estudios relacionados a enfermedades Mendelianas. Ha sido pionera en la implementación y análisis de abordajes genómicos para el estudio de enfermedades genéticas, mediante los cuales ha identificado y publicado más de 20 genes asociados a enfermedades raras no identificadas previamente.

Guilherme Baldo, Farmacéutico, Ph.D.
Profesor adjunto del Departamento de Fisiología de la Universidade Federal do Rio Grande do Sul UFRGS, profesor del PPG Genética y Biología Molecular y del PPG Fisiología de la UFRGS, actuando como coordinador de este último. Tiene experiencia en Genética, Fisiología y Bioquímica, con énfasis en Biología Molecular y Celular, terapia celular y terapia génica, actuando en los siguientes temas: mucopolisacaridosis, nuevas terapias para enfermedades genéticas, edición genómica; sistema CRISPR / Cas-9; mecanismos fisiopatológicos de enfermedades de depósito lisosomal, proteasas (catepsinas y MMPs), fisiología del lisosoma.

Barry Byrne, M.D., Ph.D.
Director Asociado de Pediatría y director del Centro Powell de Terapia Génica de la Universidad de Florida. Tras licenciarse en Química por la Universidad de Denison, cursó estudios de Medicina y se doctoró en Microbiología e Inmunología en la Universidad de Illinois. Completó su residencia pediátrica, su beca de formación en cardiología y su formación posdoctoral en Química Biológica en la Universidad Johns Hopkins. En 1997 se incorporó a la Universidad de Florida, donde ha desempeñado diversas funciones clínicas, docentes y de investigación, y actualmente ocupa la Cátedra Universitaria de Genética Earl y Christy Powell.

Alessandro Aiuti, M.D., Ph.D.
Con una sólida formación en inmunología y hematología, lleva muchos años estudiando la genética y la patogenia de las enfermedades y los tratamientos innovadores de varios defectos inmunológicos congénitos. Sus investigaciones sobre la biología de las células madre hematopoyéticas condujeron al descubrimiento de la primera quimiocina producida por células de la médula ósea que induce la migración de células madre hematopoyéticas humanas. Ha contribuido como médico científico a estudios básicos, preclínicos y clínicos para la aplicación clínica con éxito de medicamentos de terapia génica basados en células madre hematopoyéticas para el tratamiento de enfermedades genéticas raras del sistema inmunitario, errores innatos del metabolismo y otros trastornos sanguíneos.

Peter Marks M.D., Ph.D.
Director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). El centro es responsable de garantizar la seguridad y eficacia de los productos biológicos, incluidas las vacunas, los productos alergénicos, la sangre y los hemoderivados, y las terapias celulares, tisulares y génicas. El Dr. Marks y el personal del centro se dedican a facilitar el desarrollo de productos biológicos y a supervisar todo el ciclo de vida del producto.

João Batista da Silva Junior, Farmacéutico, cPhD.
Empleado de la Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria de Brasil (ANVISA). Director de la Gerencia de Sangre, Tejidos, Células y Órganos (GSTCO). Licenciado en Farmacia Bioquímica por la Universidad Federal de Ouro Preto/MG. Especialista en Vigilancia Sanitaria (Fiocruz). Especialista en Regulación de Sangre, Tejidos, Células y Órganos (UNESP/SP). Especialista en Gestión (Hospital Sirio Libanés). Máster en Salud Colectiva por la UnB. Doctorando en Ciencias Farmacéuticas/UnB.

Brian Edwards. M.D.
Médico colegiado en el Reino Unido con más de 30 años de experiencia en investigación clínica, farmacovigilancia, gestión de calidad y seguridad médica en la agencia reguladora del Reino Unido, el mundo académico, CROs y empresas farmacéuticas. El Dr. Edwards ha sido Consultor Principal en Farmacovigilancia y Seguridad de Medicamentos en NDA Regulatory Science Ltd. Ex director de la Secretaría de la ISoP.

Joanna Applequist. PhD.
Socia y Agente de Patentes Europeas en AWA. Trabaja en estrecha colaboración con clientes e inventores. Sus principales áreas de interés son los productos farmacéuticos biológicos y de moléculas pequeñas y su formulación, la ingeniería de proteínas, los anticuerpos, la inmunología, el desarrollo de vacunas, la terapia celular, así como las células madre y la neurobiología. Joanna participa en la redacción y tramitación de solicitudes de patentes, evaluaciones de patentabilidad, estrategias de PI, análisis de libertad para operar (FTO) y diligencia debida en materia de PI. Es licenciada en Ingeniería Biológica y doctora en Biología Celular y Molecular por el Instituto Karolinska.

Andrés F. Leal, M.Sc., PhD.
El Dr. Leal es un experimentado biólogo celular con experiencia en el desarrollo de fármacos para leucemias, enfermedades infecciosas y errores Innatos del metabolismo. En los últimos cinco años, el Dr. Leal ha centrado su investigación en el desarrollo de un sistema CRISPR/Cas9 como terapia génica para la gangliosidosis GM2 y la mucopolisacaridosis IVA. Actualmente, el Dr. Leal trabaja en una novedosa estrategia CRISPR/Cas9 dirigida a los huesos utilizando enfoques in vitro, in vivo y ex vivo en Nemours Children's Health en Wilmington, DE, EE.UU.

Nicola Brunetti-Pierri, MD.
Médico y Pediatría de la Universidad de Nápoles "Federico II". Sus objetivos de investigación son dilucidar los mecanismos patogenéticos y desarrollar terapias nuevas y más eficaces para las enfermedades genéticas. Ha trabajado en el desarrollo de terapias génicas dirigidas al hígado para errores innatos del metabolismo, y ha recibido premios de la Sociedad Americana y la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular (ASGCT y ESGCT). Es el actual director del de la Incubadora Traslacional del Telethon Institute of Genetics and Medicine (TIGEM).

James D. Chambers, PhD, MPharm, MSc.
Profesor asociado del Instituto de Investigación Clínica y Estudios de Política Sanitaria del Centro Médico Tufts. Sus intereses de investigación incluyen el examen de los factores que influyen en el modo en que las compañías de seguros cubren y reembolsan la tecnología médica y el uso, y el valor potencial, de la rentabilidad en el sistema sanitario estadounidense. Dirige la base de datos Specialty Drug Evidence and Coverage (SPEC) del Centro Médico Tufts y la base de datos Medicare National Coverage Decisions (NCD).

Piv Sagoo, PhD
Directora de investigación traslacional en Orchard Therapeutics. Dirige un equipo centrado en la investigación básica y preclínica sobre la aplicación de la terapia génica con células madre para nuevas indicaciones de enfermedades, e innovaciones en el desarrollo de procesos y tecnologías en fase clínica inicial de Orchard. Piv tiene una formación académica en investigación que abarca la inmunología básica, preclínica y clínica, con experiencia en la dirección de proyectos con un contexto traslacional en los campos del trasplante, las terapias celulares, y enfermedades infecciosas e inmunes.

Felipe Navarrera, MD.
Médico cirujano de la Universidad Nacional de Colombia. Maestría en Medicina Farmacéutica de la escuela europea de estudios farmacéuticos. Acreditación internacional en Asuntos Médicos por ACMA.

Consultor de Medical Affairs para laboratorios farmacéuticos. Miembro del grupo de trabajo de Enfermedades Huérfanas y terapia génica de Medical Affairs Professional Society. 16 años de experiencia en la industria farmacéutica y 7 de ellos trabajando como director Médico Regional en laboratorios dedicados a la investigación y desarrollo de enfermedades huérfanas.